7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

温暖的嘱托 奋进的力量——习近平总书记春节前夕视频连线看望慰问基层干部群众回访 ******

　　新华社北京1月18日电题：温暖的嘱托 奋进的力量——习近平总书记春节前夕视频连线看望慰问基层干部群众回访

　　新华社记者

　　金虎辞旧岁，玉兔迎新春。在癸卯春节即将来临之际，习近平总书记1月18日上午在首都北京采取视频连线方式，亲切看望慰问全国6个地方基层干部群众，向大家致以新春的美好祝福，向各行各业干部群众送去党中央的关心和温暖。

1月18日，中共中央总书记、国家主席、中央军委主席习近平在北京通过视频连线看望慰问基层干部群众，向全国各族人民致以新春的美好祝福（拼版照片）。新华社记者 谢环驰 李涛 摄

　　防疫一线的医务人员、福利院的老年朋友、能源保供企业的员工、高铁站的干部职工、农产品批发市场的商户和群众、乡村基层的干部群众……大家聆听着总书记殷切的嘱托、美好的祝福，倍感振奋、深受鼓舞。

　　新华社记者回访了同总书记视频连线的基层干部群众，深深感受到总书记的心同全国各族人民的心紧紧相连。总书记的深切关怀、深情厚望，温暖着每一位逐梦前行的中华儿女。

　　疫情防控：“曙光就在前头，坚持就是胜利”

这是1月18日拍摄的黑龙江省哈尔滨医科大学附属第一医院医护人员。新华社记者 岳月伟 摄

　　数九寒天，哈尔滨最低气温降至零下二十多摄氏度，黑龙江省哈尔滨医科大学附属第一医院群力院区内车来车往，各个病房的医护人员都在紧张有序地忙碌着。

　　18日上午，习近平总书记通过视频连线，同这里的医护人员、住院患者亲切交流。

　　“总书记始终牵挂奋战在抗疫一线的医护人员，关心新冠病毒感染患者的恢复情况。虽然隔着屏幕，但我们能真切地感受到总书记的关怀，这让我们非常感动。”哈尔滨医科大学附属第一医院院长于凯江说，我们会把总书记的慰问转化成工作的动力，更好地为患者服务，迎接春暖花开的时刻。

　　视频连线时，医院呼吸内科副主任医师张春玲正在病房内查房。“总书记详细询问了患者的病情，对恢复情况非常关心，我们深深感受到了这份温暖和关怀。正如总书记所说，曙光就在前头，坚持就是胜利！”张春玲说。

1月18日，黑龙江省哈尔滨医科大学附属第一医院一名住院的老年患者同习近平总书记视频连线。新华社记者 岳月伟 摄

　　随着疫情防控政策优化调整，医院迅速整合医疗资源向一线救治倾斜，全力以赴救治急危重症患者。在医护人员精心照料下，83岁的患者齐永祥身体恢复良好。

　　“总书记对我的康复情况十分关心，问我恢复得怎么样、能不能回家过年，太暖心了。我一定坚定信心，好好康复，争取早日出院，和家人过个团圆年。”齐永祥老人高兴地说。

　　尊老爱老：“让老年朋友过一个欢乐、健康、祥和的春节”

1月18日，福建省福州市社会福利院在院老人和护理人员同习近平总书记视频连线。新华社记者 丁海涛 摄

　　春节将至，绿树掩映的福建福州市社会福利院内张灯结彩，老年人手工制作的“兔”形工艺品、大红的“福”字、金鱼饰品琳琅满目，处处洋溢着喜庆祥和的节日气氛。

　　“总书记十分关心老年人在福利院过年的准备情况。”福州市社会福利院院长甘蔚铭说，“我们已经准备了充足的水果、粮油、休闲食品等年货，年夜饭的筹备这两天也已经启动，对春节期间福利院内的环境也做了布置，增添浓浓的年味。总书记叮嘱一定要让老年人有一个幸福的晚年，我们一定牢记在心、全力以赴！”

　　“总书记和我们拉家常、话民生，老同志的心都暖暖的。”81岁的刘小兰老人说，“总书记特别关心我们老年人的日常生活。我们在福利院生活丰富多彩，每周定时都有社工组织跳养生操、制作手工艺品、看电影、下棋等，老年人聚在一起自得其乐，请总书记放心！”

　　春节期间人员往来频繁，总书记特别关心老年人的疫情防控情况。

　　“院里目前有护理人员72名，随时跟踪各自负责的老年人身体状况，清热解毒药、急救设备、N95口罩等应急防疫物资充足，与定点医院的联动机制顺畅。”福利院护理部主任陈晓君说，我们一定会牢记总书记的嘱托，以严于其他场所的人员防护和健康管理措施，严防发生聚集性疫情，让老年朋友过一个欢乐、健康、祥和的春节。

　　能源保供：“守住民生用能底线，确保群众温暖过冬”

1月18日，塔里木油田公司轮南油气储运中心西气东输第一站克拉集气区员工同习近平总书记视频连线。新华社记者 翟健岚 摄

　　新疆塔克拉玛干沙漠，中石油塔里木油田公司轮南油气储运中心西气东输第一站克拉集气区，张灯结彩，年味十足。滚滚气流在管道中轰隆作响、一路东行，温暖沿线千家万户。

　　“习近平总书记强调，能源安全关系我国经济社会发展全局，是最重要的安全之一。要求我们守住民生用能底线，确保群众温暖过冬。”轮南油气储运中心党总支书记常桂川说，“我们深感责任重大，一定不辱使命，全力增产保供。”

　　回想起同总书记交流的场景，轮南油气储运中心主任周卫军倍感振奋：“聆听了总书记的重要讲话，我们更有信心、更有力量、更有干劲了！我们会牢记总书记的嘱托，站好岗、供好气，保障人民群众度过一个欢乐祥和的春节。”

　　入冬以来，每天超7000万立方米的天然气从这里源源不断供应给下游城市，变成居民家灶台上、工厂锅炉内跳跃的火苗。春节临近，石油工人们顶风冒雪，仍然坚守在生产一线。

　　“总书记十分关心基层一线干部职工，询问我们节日期间能否轮休、在外过年年货准备情况，我们的点滴小事都被总书记放在心头，心中暖暖的。”虽然已是零下二十多摄氏度的寒天，参加工作两年多的计量工程师田美霞却感到暖意融融，“在今后工作中，我会牢记总书记的嘱托，让青春之花在戈壁沙漠绚丽绽放。”

　　春运出行：“提升保通保畅能力，确保人民群众平安健康出行”

1月18日，郑州东站铁路客运干部职工和旅客同习近平总书记视频连线。新华社记者 燕雁 摄

　　处于河南“米”字形高铁网关键节点的郑州东站，日夜忙碌不停。站台上，大红灯笼高高挂起，喜庆的中国结随风摆动，耀眼的“福”字点缀出浓浓年味。

　　通过视频画面看到习近平总书记的亲切面容，已在铁路系统工作32年的郑州东站站长王留强激动不已：“总书记非常关心今年春运情况，问得很详细，强调要提升保通保畅能力，确保人民群众平安健康出行。今年春运的人气又回来了，我们从运力安排、运营安全、疫情防控、组织保障等方面已做好精心准备，有信心让广大旅客出行体验更美好！”

　　作为疫情防控进入新阶段后的第一个春运，郑州东站客流量大幅增加，连日来日均客流量保持在12万人以上。

1月18日，郑州东站客运值班员张华（左）在候车大厅内引导旅客。新华社记者 李安 摄

　　“总书记对春运防疫措施落实情况非常关心。”郑州东站客运值班员张华说，“工作人员在进站口、服务台准备了防疫用品，在候车厅设置医疗服务点，车站内和列车上的公共区域定时定点消毒，请总书记放心，我们一定尽最大努力确保旅客出行平安。”

　　“总书记好！总书记新年快乐！”当返乡旅客马凌和其他月台上的旅客通过屏幕看见习近平总书记，纷纷赶到镜头前，向总书记问好。

　　已经两个春节没有回家的马凌说：“收到总书记的新春祝福，让我的返乡旅程更兴奋、更开心、更幸福！”

　　市场供应：“‘菜篮子’、‘米袋子’、‘果盘子’，事关千家万户”

1月18日，北京新发地农产品批发市场留守的商户和采购年货的群众同习近平总书记视频连线。新华社记者 申宏 摄

　　北京丰台区，新发地农产品批发市场一片热火朝天。玉田白菜、章丘大葱、孟定圆茄……来自全国各地的新鲜蔬菜堆满货箱，码得足有两米多高。叫卖声、攀谈声混杂着隆隆驶过的货车声，不绝于耳。

　　“这几天市场运行情况怎么样”“今年商户的买卖怎么样”“今年批发价格怎么样”……习近平总书记问得非常仔细。他指出，“菜篮子”、“米袋子”、“果盘子”，事关千家万户，是最基本的民生。

　　“总书记的关心和鼓励，一字一句都说到了我们心坎上，让我感到起早贪黑的付出都是值得的。”商户毛勇习说，“春节的脚步越来越近，家家户户对农产品的需求不断增加，我也要开足马力，全力保障供应不掉链子，让更多的老百姓吃得好、吃得健康、吃得实惠。”

　　过年过节，安全不能忘。回忆起同习近平总书记的交流，新发地农产品批发市场董事长张玉玺感触很深：“总书记既深入了解了市场交易情况，也对我们拓展货源、丰富品种、保证质量提出了要求，这为我们接下来的工作指明了方向。”

1月18日，在北京新发地农产品批发市场，工作人员将蔬菜装车准备转运。新华社记者 鞠焕宗 摄

　　目前，新发地市场日均进出货车约3800辆，人流量、车流量分别达到约6万人次、2万车次。“防控不放松、保供不打烊。”张玉玺说，“春节期间，我也将与2000多位留守商户一起，确保节日期间的市场供应数量充足、品种丰富、质量放心、价格稳定，为人民群众开开心心、安安心心过大年贡献自己的力量。”

　　乡村振兴：“一起迈向共同富裕，生活越过越红火”

1月18日，四川省绵阳市北川羌族自治县石椅村的乡亲们和游客同习近平总书记视频连线。新华社记者 殷博古 摄

　　远处青山连绵，近处树木苍翠。四川绵阳市北川羌族自治县石椅村文化广场上一串串灯笼点靓羌寨，一条条羌红随风飘扬。

　　回忆起同习近平总书记视频连线时的场景，石椅村党支部书记陈爱军难掩兴奋：“习近平总书记的勉励和祝福，是羌山儿女在兔年新春到来之际收获的最美好、最感动、最珍贵的新年礼物。”

　　石椅村又称石椅羌寨，羌族人口占比60%，这里保存着传统羌寨碉楼等建筑，沿袭羌族传统生活方式。近年来，通过结合羌民俗体验、水果采摘、茶文化研学等旅游项目，石椅村蹚出一条文旅兴村之路。

　　“新时代的乡村振兴，要把特色农产品和乡村旅游搞好，你们是一个很好的样子。希望大家继续努力，百尺竿头更进一步，在乡村振兴中取得新的更大成绩，一起迈向共同富裕，生活越过越红火。”习近平总书记的“点赞”，令当地村民充满了干劲。

　　聆听总书记的讲话后，羌族小伙邵川情不自禁吹起了羌笛：“这支悠扬的乐曲就是我内心最真实的感受，幸福而美好。村里的乡村旅游越办越兴旺，今后我不打算去外面打工了，就在村子里好好干。”

　　温馨鼓舞，传递着直抵人心的温暖；殷切期望，凝聚起奋进不息的力量。

　　“党的二十大部署了全面推进乡村振兴的任务。今年是贯彻二十大精神的开局之年。我们一定不辜负总书记的谆谆嘱托，扎实工作，把特色产业发展得更好，让老百姓收入更高、日子越过越好，用实干实绩回报党中央和总书记的关怀厚爱。”陈爱军说。